イデルビオン®医療関係者向け情報

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医療関係者向け情報

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開発の経緯

血友病B[血液凝固第Ⅸ因子(factor Ⅸ:FⅨ)欠乏症]は、X染色体連鎖劣性遺伝性の出血性疾患であり、FⅨタンパク質の欠損又は機能低下により生じる希少疾患である。FⅨを補充することでFⅨレベルを上昇させ、血液凝固因子の欠乏を一時的に補正し、出血を予防する補充療法が標準的な治療方法である。FⅨ製剤による定期的な投与(定期補充療法)は、血液凝固因子レベルを一定以上に保つことで、自然出血を防ぎ、関節症の予防が期待できるが、FⅨ活性の「トラフ値を1%以上に維持すること」が血友病の重症度を下げ、後遺症や合併症を予防するために重要であった。
FⅨ製剤は定期補充療法及び周術期を含む出血エピソードに対する急性期の治療に適応されているが、頻回注射による患者負担を軽減するために、投与間隔を長くしても高いFⅨ活性トラフ値を維持でき、効果が持続するFⅨ補充製剤が望まれていた。
イデルビオン®静注用[一般名:アルブトレペノナコグ アルファ(遺伝子組換え)]は、米国CSLベーリング社が静脈内投与の頻度を7~14日間に1回まで減らすことを目的として開発した遺伝子組換え血液凝固第Ⅸ因子アルブミン融合タンパク質(recombinant coagulation factor Ⅸ albumin fusion protein:rⅨ-FP)であり、ヒトのFⅨのシーケンスに由来するショートリンカーにより遺伝子組換えヒトアルブミンと遺伝子組換えヒトFⅨを結合させた構成を有している。
イデルビオンは、ウイルス試験、細胞培養工程における動物の血清成分を含まない培地の使用、ウイルス除去工程を経て製造することで高水準のウイルス安全性を保証している。
本剤の臨床開発プログラムでは、成人及び小児の血友病B患者(FⅨ活性2%以下)を対象として5試験が実施された。日本人への投与は、国際共同第Ⅱ/Ⅲ相試験(3001試験)及び第Ⅲb相継続投与試験(3003試験、継続中)において実施された。
その結果、良好な薬物動態(PK)プロファイルが示されるとともに、より長い投与間隔(7日又は14日に1回)での定期補充療法、周術期の確実な出血抑制及び止血管理、並びに急性期出血時の止血において、本剤の安全性と有効性が検証されたことから、「血液凝固第Ⅸ因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を効能又は効果として2016年9月に承認を取得した。
なお、2016年1月にカナダ、同年3月に米国、さらに5月に欧州で成人及び小児血友病B患者に対する適応として承認を取得した。