エイフスチラ®医療関係者向け情報

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医療関係者向け情報

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開発の経緯

血友病A[血液凝固第VIII因子(factor VIII:FVIII)欠乏症]は、X染色体連鎖劣性遺伝性の出血性疾患である。
血友病A治療は、FVIII製剤[血漿由来FVIII又は遺伝子組換えFVIII(rFVIII)]の投与によりFVIIIレベルを上昇させ、FVIIIの欠乏状態を一時的に補正することで、出血エピソードの管理(オンデマンド療法)又は出血エピソードの抑制(定期補充療法)を主な目的としている。
エイフスチラ®静注用[一般名:ロノクトコグ アルファ(遺伝子組換え)]は、CSLベーリング社が薬物動態(PK)特性を改善し、投与頻度の少ない(週2回投与)高純度製剤を血友病A患者に提供することを目的として開発した遺伝子組換え単鎖FVIII(recombinant, single-chain coagulation FVIII:単鎖rFVIII)である。エイフスチラは、内因性FVIIIのBドメインの大部分及び隣接する酸性a3ドメインの4アミノ酸が取り除かれているため、Bドメインとa3ドメイン間のfurin切断部位で切断されず、単鎖FVIII分子として発現する。
エイフスチラは、天然の担体タンパク質であるフォン・ヴィレブランド因子(VWF)に対して、他のrFVIII分子よりも強力な親和性を示す。VWFはFVIIIに結合し、FVIII分子を初期のタンパク質分解から保護することから、エイフスチラではより強力な親和性によりPKプロファイルが改善するものと考えられる。
エイフスチラの製造及び調製段階において、ヒト又は動物由来のタンパク質は添加しておらず、2つの独立したウイルス除去工程を含んでおり、感染因子の伝播リスクの軽減を図っている。
エイフスチラの臨床開発プログラムは、成人及び小児の血友病A患者(FVIII活性1%未満)を対象に、PKプロファイル、安全性及び有効性を検討することを目的としており、国際共同第I/III相試験(1001試験)及び海外第III相試験(3002試験)の完了した2試験から構成され、日本人への投与は1001試験において実施された。
その結果、良好なPKプロファイルが示されるとともに、出血エピソードに対するオンデマンド療法、定期補充療法及び周術期の補充療法(外科手術時の補充療法)において、安全性と有効性が検証されたことから、「血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を効能又は効果として2017年9月に承認を取得した。
なお、米国では2016年5月に、EUでは2017年1月に承認を取得した。